1-(2,2-二氟-1,3-苯并二氧戊环-5-基)-N-[1-[(2R)-2,3-二羟基丙基]-6-氟-2-(2-羟基-1,1-二甲基乙基)-1H-吲哚-5-基]-环丙烷甲酰胺

产品概述

特扎卡福特（Tezacaftor，研发代号 VX-661）是一种小分子囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）校正剂，分子式C26H27F3N2O6。该化合物由 Vertex Pharmaceuticals 研发，通过与依伐卡托联用（商品名 Symdeko/Symkevi）治疗囊性纤维化，适用于携带 F508del 等特定突变的患者，是呼吸系统罕见病领域的重磅药物成分。

理化性质

该物质为热不稳定固体，长期保存需在低温、惰性气体氛围下密封避光，避免反复冻融与潮湿环境导致降解。

质量规格

本品常规供应纯度为99%，主要面向科研与原料药定制需求。包装规格为 5mg、25mg 等小剂量单位，适配高价值药物中间体的精确称量与配送。

主要用途

特扎卡福特作为 CFTR 校正剂，可修复 F508del 突变蛋白的折叠与转运缺陷，提升细胞表面功能性氯离子通道表达。它与依伐卡托（增效剂）联用，用于囊性纤维化患者的联合疗法。在药物研发中，该化合物亦作为 CFTR 通路研究的工具分子，支撑疾病机制探索与新候选药筛选。临床数据显示，该联合疗法显著改善患者肺功能并降低急性加重频率，已成为囊性纤维化标准治疗的重要组成。其固定剂量复方制剂进一步规范了给药方案，提升了长期用药的便捷性与依从性。

储存运输与防范事项

根据 GHS 分类，特扎卡福特信号词为"警告"，危险信息包括H302（吞咽有害）、H315（皮肤刺激）、H319（严重眼刺激）、H335（呼吸道刺激）。该物质未列入危险货物联合国编号，按普通化学品管理，但仍属高价值药物成分。

建议在 -20 ℃ 低温、氮气保护下密封避光保存，运输过程使用蓝冰控温。操作人员应佩戴手套、防护眼镜与口罩，避免粉尘吸入或皮肤直接接触。仅限科研与合规制药用途，不得用于食品或临床直接使用。